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世界最贵药物或将诞生!FDA将批准500万一针的基因疗法
 
时间:2019-05-23
作者单位:狐大医
作者:
【搜狐健康】  据《每日邮报》5月17日消息,美国食品和药物管理局(FDA)将于本月批准一种治疗脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy,简称SMA)的基因疗法,其制造商计划将该药物的价格定在120万至500万美元之间,很有可能成为世界上最昂贵的药物。
1型脊髓性肌肉萎缩症是最常见的致死性神经肌肉疾病之一,属常染色体隐性遗传病,发病率为1/6000—1/10000。2018年5月,国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,脊髓性肌萎缩症被收录其中。患者无法进行呼吸、吞咽、说话和行走等基本功能。如果不接受治疗,婴儿的肌肉会出现进行性肌无力,最终导致瘫痪或死亡,通常患者无法活过两周岁。
目前,该病主要为对症支持疗法,基因疗法Zolgensma是非常有希望的特效治疗手段,这也是世界上第二种治疗脊髓性肌萎缩症的药物。其制造商诺华公司称,Zolgensma是一种通过注射给药治疗方法,它使用AAV9病毒载体将健康的人类的基因导入患者体内,让患者可以生成正常的脊髓性肌萎缩症蛋白,从而改善运动神经元功能和生存。
尽管Zolgensma为脊髓性肌萎缩症患者带来了延长生命的希望,但其很可能高达500万美元的天价,引发了业内人士的激烈讨论。
去年11月,诺华旗下AveXis总裁David Lennon在电话会议上表示,根据超罕见疾病批准药物的10年成本与相应的质量调整生命年(QALYs)之间的关系,Zolgensma定价为400万—500万美元符合成本效益。
然而,美国定价监管机构-临床和经济评论研究所(ICER)认为,Zolgensma的定价不应高于每年90万美元。根据《ICER报告》,即使使用不太严格的生命年衡量标准,价格也应该定在150万美元。
对此,David Lennon表示,ICER使用的评估模型并不合理,与对症支持疗法进行对比的评估方式不适合一次性治疗的基因疗法Zolgensma。FDA预计将在5月批准Zolgensma,诺华届时将公布其定价。
这同样也带来了人们对价格的担忧。今年3月,诺华在一份声明中表示,将探索Zolgensma的付款和报销方式,包括分期付款方式以及基于治疗结果的安排。
同时,美国哥伦比亚大学生物伦理项目主任Robert Klitzman博士表示,政府将通过医疗补助来帮助患者支付费用。
即便如此,Zolgensma的高价依然让很多家庭望而却步。《每日邮报》指出,面对绝望的患儿家庭和没有竞争的市场,制药公司很难不让药价飙升。
Robert Klitzman博士认为,这些药物定价过高,正成为一个日益严重的问题,因为制药公司决定收取的费用没有上限,也没有一个社会公认的明确标准。目前,该药物的试验规模较小,仍需要更多的研究数据以此评估Zolgensma的价格究竟多少才合理。
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